[뉴스투데이=최정호 기자] 국내 제약사들이 혁신 신약 개발에 속도를 내고 있다. 최근 HLB의 간암 신약 ‘리보세라닙’이 미국 식품의약국(FDA) 신약 허가를 위한 마지막 실사가 완료됐다. 리보세라닙은 국내 제약사 중 두 번째로 FDA에 항암제로 신약 허가에 도전하는 것이다. 

 

또 한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료제를 개발 중이다. 글로벌 임상 1/2상 시험을 승인받았다. 파브리병 환자들에게 긴 약효와 치료 효과로 새로운 치료 효과가 될 것으로 기대를 모으고 있다. 특히 기존 치료제들은 정맥을 통해 투약하기 때문에 번거로움이 있었으나, 한미약품과 GS녹십자가 개발 중인 치료제는 SC(피하주사) 방식이라 편의성이 높다.   

 

■ HLB 간암 신약 ‘리보세라닙’ FDA 승인 최종 관문 진입 

 

HLB의 간암 신약 리보세라닙이 FDA의 식약 허가 단계 초읽기에 들어섰다. 품목허가 마지막 단계인 품질관리 실사(CMC)가 완료됐다. 또 이달 초 파트너사인 중국 항서제약의 ‘캄렐리주맙’ 생산시설을 대상으로 CMC가 완료됐다. 

 

CMC 실사는 FDA 심사관이 의약품의 생산시설을 방문해 전체 생산 시설과 공정을 직접 확인하는 절차다. 

 

HLB에 따르면 이번 실사는 지난 1차 허가 심사 때 통보받았던 보완사항을 포함해, 모든 시설과 공정에 대해 원점부터 재점검하는 수준으로 진행됐다. 항서제약은 총 3가지 경미한 사항에 대해 개선 요청을 받았으며, 충분히 해소 가능하다는 입장을 HLB에 전달한 것으로 알려졌다.

 

HLB관계자는 “미국 자회사 엘레바도 요청받은 사안들이 신약 허가에 영향을 미칠 만한 사항이 아니라는 판단했다”라며 “항서제약과 엘레바 모두 빠른 개선이 가능하다고 의견을 모았기 때문에 신약 허가에 대한 기다감이 높다”라고 말했다. 

 

HLB는 항서제약이 곧바로 3가지 사항에 대한 보완서류를 준비하고 있으며, FDA 규정에 따라 15일(영업일 기준) 내 FDA에 제출할 예정이다. 이후 FDA는 개선 사항을 반영해 PUDFA date(신약허가 결정기일)인 3월 20일 내 신약허가 여부를 결정할 것으로 전망된다.

 

■ 현대ADM바이오, OTX-M의 암치료 효능 전임상 결과 공개  

 

현대ADM바이오가 경구용 도세탁셀·파클리탁셀 제제인 OTX-M의 암치료 효능 전임상 결과를 발표한다.

 

OTX-M은 약물의 낮은 생체이용률(bioavailability) 문제를 해결하지 못해 주사제로만 투여되던 대표적 화학항암제인 도세탁셀과 파클리탁셀의 생체이용률을 ‘경구용 약물전달체 플랫폼 기술’을 이용해 1600배 이상 향상시킨 먹는 항암제다.

 

암치료 효능 전임상 결과, OTX-M의 ‘메트로놈 항암치료’(휴지기 없이 매일 소량 복용하는 방식의 항암치료)가 부작용은 최소화하고 항암 효과는 극대화함이 확인됐다.

 

기존의 주사형 항암제는 병원 방문과 치료 간 휴지기가 필수이며, 암 관리의 연속성이 떨어지고 고용량 투약으로 인한 부작용이 심해 환자의 삶의 질을 크게 저하시키며 의료 시스템의 부담이 막대하다.

 

OTX-M을 휴지기 없이 매일 소량 복용하는 메트로놈 항암치료는 기존 주사제의 고용량 투여로 인한 독성과 부작용을 대폭 감소시켜 환자의 삶의 질을 향상시키고, 혈중 약물 농도를 지속적으로 유지해 암세포 억제 효과를 높인다. 

 

암 환자들이 병원을 방문하지 않고 자택에서 일상생활을 유지하며 암을 관리할 수 있어 항암치료의 새로운 표준으로 자리잡을 것으로 전망된다.

 

■ 한미약품-GC녹십자, 파브리병 혁신 신약 국내 임상 1/2상 IND 승인

 

한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약의 글로벌 임상에 본격적으로 돌입한다.

 

한미약품과 GC녹십자는 지난 9일 한국 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’ 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인받았다. 임상 시험에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.

 

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.

 

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.

 

LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있으며, 이 신약이 최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다. 이를 바탕으로 지난해 5월 미국 FDA으로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐다.